Yeni deneysel ilaç trigliseridi yüzde 80 düşürdü
Şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yapılan iki Faz 3 çalışması, SHASTA‑3 ve SHASTA‑4, 24 ülkede toplam 757 hasta katılımıyla yürütüldü. Katılımcıların ortalama yaşı 53 yıldı ve trigliserid düzeyi 500 mg/dL veya üzeriydi. Hastalara bir yıl boyunca üç ayda bir deri altından 25 mg plozasiran verildi; karşılık gelen plasebo grubuna ise aynı sıklıkta boş enjeksiyon uygulandı.
Bir yılın sonunda plozasiran grubunda trigliserid seviyeleri SHASTA‑3’te %79, SHASTA‑4’te ise %81 azalırken, plasebo grubunda düşüş her iki çalışmada %27 civarındaydı. Aynı zamanda, plozasiran tedavisinin akut pankreatit vakalarını önemli ölçüde azalttığı tespit edildi: genel olarak plaseboya göre %78 daha az pankreatit gözlemlendi. Trigliserid seviyesi 880 mg/dL’nin üzerinde olan ve geçmişte pankreatit geçirmiş yüksek riskli alt grupta ise plozasiran alan hastalarda pankreatit rapor edilmedi; bu durum, plaseboya kıyasla %100’lik bir azalma olarak bildirildi, ancak alt grubun büyüklüğü nedeniyle ilacın pankreatiti tamamen önlediği söylenemedi.
Plozasiran, RNA interference (RNA girişimi) teknolojisi kullanarak APOC3 proteininin üretimini azaltıyor ve bu sayede trigliseridlerin kandan daha hızlı temizlenmesini hedefliyor. Güvenlik profili olumlu bulunmuş; karaciğer enzimlerinde klinik açıdan anlamlı değişiklik gözlenmemiş ve tedaviden yan etkiler nedeniyle ayrılan oran plozasiran grubunda %1,4, plasebo grubunda ise %0,8 olarak kaydedildi. Prof. Gerald Watts, mevcut tedavilerin yeterli olmadığını vurgularken, plozasiranın şiddetli hipertrigliseridemi hastaları için potansiyel bir yeni tedavi seçeneği olabileceğini belirtti.
