3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından tamamen geriledi

3 yaşındaki bir erkek çocuğa hepatoblastom teşhisi konuldu. Sol karaciğer lobunda 11,2 × 9,6 × 7,1 cm büyüklüğünde bir tümör tespit edildi ve kanserin akciğerlere ve kemiklerde metastaz şüphesi bulunmasına işaret eden görüntüleme sonuçları belirlendi. Çocuk üç kez kemoterapi gördükten sonra karaciğerdeki ana tümör ve akciğerlerdeki tümörler ayrı ayrı cerrahi olarak çıkarıldı. Ancak tüm bu müdahalelere rağmen hastalık kısa süre içinde tekrar ortaya çıktı ve akciğerlerde yeni bir tümör gelişti.

Bu durumda deneysel bir CAR T tedavisi uygulandı. Çocuğun kendi bağışıklık hücreleri olan T hücreleri, karaciğer kanseri hücrelerinde yüksek miktarda bulunan GPC3 proteini tanıyacak şekilde genetik olarak değiştirildi ve hücrelere interlökin‑15 ile interlökin‑21 üretmesini sağlayan genler eklendi. İki doz tedavi verildi; ilk dozdan sonra tümör küçülmeye başladı ve alfa‑fetoprotein (AFP) seviyelerinde düşüş gözlendi. Sekiz hafta sonra ikinci doz uygulandı ve takip görüntülemelerinde, kalıntı yara dokularından başka aktif hastalık bulguğu bulunmadı. 12 ay boyunca hastalık belirtisi görülmedi.

Araştırmacılar, bu tek vaka raporunun sonuçlarının güvenli ve etkili bir yöntem olabileceğine dair önemli bir kanıt sunduğunu belirtti. Ancak tek bir hastaya ait olduğu için, tedavinin güvenilirliğini ve etkinliğini doğrulamak adına geniş klinik çalışmalara ihtiyaç vardır.